癌症新知：FDA以快速追蹤狀態核准Perifosine用於對治療反應不佳之末期大腸直腸癌

 

作者：Yael Waknine  出處：WebMD醫學新聞 【24drs.com】April 6, 2010

    美國食品藥物管理局（FDA）以快速追蹤方式核准perifosine（由Keryx生物製劑有限公司製造，以AEterna Zentaris公司取得執照），用於治療反應不佳的末期大腸直腸癌。

　　FDA的快速追蹤計劃被設計來提供新藥加速研發與快速審查，以符合治療嚴重或危急生命狀況未被滿足的醫療需求。

　罹患再發或末期大腸直腸癌患者經常接受7種核准藥物中2種以上合併或接續治療，這些藥物包括5-fluorouracil（5-FU）、capecitabine（Xeloda，羅氏Hoffmann-La有限公司）、oxaliplatin（Eloxatin，美國賽諾菲安萬特藥廠）、bevacizumab（Avastin，Genetech有限公司）、cetuximab（Erbitux，ImClone系統有限公司）、以及panitumumab（Vectibix，Amgen有限公司）。

　　KRAS基因狀態為野生型且對5-FU、oxaliplatin、irinotecan、以及包括bevacizumab為主之治療失敗的病患，通常會接受表皮生長因子受體單株抗體治療，包括cetuximab或是panitumumab；當這些治療失敗後，並沒有進一步的治療選擇。

　　Perifosine是一種全新的、可能是第一個抑制磷酸肌醇3-磷酸酶途徑Akt活化的口服抗癌藥物，這個藥物也會影響其他與細胞凋亡還有細胞生長/分化有關的訊息傳遞途徑。許多癌症種類都已經觀察到高度的Akt活化，且這也與治療抗藥性及預後較差有關。

　　根據該公司新聞稿，一項隨機分派、控制組控制第三期研究，使用perifosine與capecitabine合併治療罹患反應不佳末期大腸直腸癌患者，預計在2010年的第一季於FDA一個特別計劃評估下執行。

　　AEterna Zentaris主席與首席執行長Juergen Engel博士在公司新聞稿中表示，我們現在期待由合作夥伴Keryx贊助且發起的關鍵第三期臨床研究，這項研究針對北美的治療反應不佳、轉移性大腸直腸癌患者，預計將於2011年完成，該藥品也預計於2012年在美國上市。這些數據對我們讓perifosine在全球上市的努力將會非常有幫助，而在部分國家，我們期待藉由這項研究可以不必再進行額外研究，即可讓這個藥物上市。

　　Perifosine過去由FDA以快速追蹤贊助以及孤兒藥狀態使用於治療再發/治療反應不佳的多發性骨髓瘤，目前在特別計劃評估下的第三期臨床研究中，研究使用於該適應症的效果。